خيارات العلاج المختلفة لمرض الثلاسيميا

الثلاسيميا هو اضطراب وراثي في ​​الدم يجعل الجسم غير قادر على إنتاج الهيموغلوبين (خضاب الدم). نتيجة لذلك ، سوف يعانون من فقر الدم. الشيء الذي يطرح نفسه في كثير من الأحيان هو ، هل يمكن علاج هذا المرض؟ إن أمكن ، ما هي خيارات العلاج أو الأدوية لمرضى الثلاسيميا؟

هل يمكن علاج مرض الثلاسيميا؟

سبب مرض الثلاسيميا هو طفرة جينية في الجسم. هذا يعني أن الشخص المولود في عائلة تحمل هذا الجين المتحور يكون أكثر عرضة للإصابة بمرض الثلاسيميا. إذن ، لأن هذا مرض وراثي ، هل يمكن الشفاء من مرض الثلاسيميا؟

الجواب بالطبع يمكنك ذلك. هذا فقط ، الخيارات محدودة للغاية وتنطوي على مخاطر عالية. حتى الآن ، العلاج الوحيد الذي كان قادرًا على علاج مرض الثلاسيميا بالكامل هو زرع نخاع العظم.

لسوء الحظ ، ليس من السهل العثور على متبرع مناسب بنخاع العظام. بالإضافة إلى ذلك ، فإن إجراءات زراعة نخاع العظام (BMT / زراعة نخاع العظام) لا يزال يعتبر محفوفًا بالمخاطر.

وفقًا لموقع الويب الوطني لأمراض القلب والرئة والدم ، لا يزال الخبراء يبحثون عن علاجات أخرى قد تعالج الثلاسيميا. على سبيل المثال ، من الممكن أن تكون هناك في المستقبل تقنية قادرة على إدخال جين الهيموجلوبين الطبيعي في الخلايا الجذعية في نخاع العظام.

وبهذه الطريقة ، من المتوقع أن يتمكن جسم المصاب بالثلاسيميا من إنتاج خلايا الدم الحمراء والهيموجلوبين.

يدرس الباحثون أيضًا طرقًا لتحفيز قدرة الشخص على إنتاج الهيموجلوبين الجنيني بعد الولادة. يوجد هذا النوع من الهيموجلوبين في الأجنة وحديثي الولادة.

بعد الولادة ، يتحول الجسم إلى إنتاج الهيموجلوبين البالغ. قد يؤدي إنتاج المزيد من الهيموجلوبين الجنيني إلى تعويض نقص الهيموجلوبين الصحي للبالغين.

ما هي العلاجات المتاحة لمرض الثلاسيميا؟

يعتمد العلاج على نوع الثلاسيميا والخطورة التي يعاني منها كل مريض.

عادةً ما يظهر الأشخاص المصابون بالثلاسيميا الصغرى ، سواء كانت ألفا أو بيتا ، أعراضًا خفيفة للثلاسيميا ، أو حتى لا تظهر عليهم أي أعراض على الإطلاق. قد يحتاج الأشخاص المصابون بهذه الحالة إلى القليل من العلاج أو قد لا يحتاجون إلى أي علاج.

بالنسبة لحالات الثلاسيميا الحادة والخفيفة ، يوصي الأطباء بثلاثة أنواع من العلاج القياسي ، وهي عمليات نقل الدم ، وعلاج استخلاب الحديد (العلاج باستخلاب الحديد) ومكملات حمض الفوليك. يتم استخدام أنواع العلاج الأخرى التي تم تطويرها أو التي هي في طور الاختبار بشكل أقل.

خيارات علاج الثلاسيميا

فيما يلي بعض الخيارات العلاجية التي يمكن أن يقوم بها مرضى الثلاسيميا:

1. عمليات نقل الدم

عمليات نقل خلايا الدم الحمراء هي الدعامة الأساسية لعلاج الأشخاص المصابين بالثلاسيميا المتوسطة أو الشديدة. يمكن أن يزيد هذا العلاج من عدد خلايا الدم الحمراء السليمة مع الهيموجلوبين الطبيعي.

أثناء نقل الدم ، تُستخدم إبرة لإدخال حقنة وريدية (IV) في أحد الأوعية الدموية ، حتى يدخل الدم السليم إلى الجسم. يستغرق هذا الإجراء عادة من 1-4 ساعات.

تدوم خلايا الدم الحمراء حوالي 120 يومًا فقط. لذلك ، قد تحتاج إلى عمليات نقل دم متكررة للحفاظ على إمدادات صحية من خلايا الدم الحمراء.

بالنسبة للأشخاص الذين يعانون من الهيموجلوبين H أو بيتا ثلاسيميا الوسيطة ، فقد تحتاج إلى نقل الدم في ظل ظروف معينة ، مثل عندما تكون مصابًا بعدوى أو مرض آخر ، أو عندما يكون لديك فقر دم شديد يسبب التعب.

بالنسبة لأولئك المصابين بالثلاسيميا بيتا الكبرى (فقر الدم في كولي) ، قد تحتاج إلى عمليات نقل دم منتظمة (كل 2-4 أسابيع). سيساعدك هذا النقل في الحفاظ على المستويات الطبيعية للهيموجلوبين وخلايا الدم الحمراء.

يمكن أن تساعدك عمليات نقل الدم على الشعور بالتحسن والاستمتاع بالأنشطة اليومية والعيش حياة طبيعية. على الرغم من أن هذا العلاج مفيد جدًا للسلامة العقلية ، إلا أنه باهظ الثمن وينطوي على مخاطر نقل العدوى والفيروسات (مثل التهاب الكبد). ومع ذلك ، فإن خطر نقل العدوى والفيروسات منخفض جدًا في الولايات المتحدة لأنه يخضع لفحص الدم الصارم.

2. العلاج باستخلاب الحديد

الهيموغلوبين في خلايا الدم الحمراء هو بروتين غني بالحديد. من خلال عمليات النقل المنتظمة ، يتراكم الحديد في الدم في أعضاء معينة ، مثل الكبد والقلب والأعضاء الأخرى. هذه الحالة تسمى الحديد الزائد أو الحديد الزائد .

لمنع هذا الضرر ، يستخدم الأطباء العلاج بالاستخلاب لإزالة الحديد الزائد من الجسم. العقاقير الرئيسية المستخدمة في العلاج باستخلاب الحديد للثلاسيميا هما:

• الديفيروكسامين هو دواء سائل للثلاسيميا يُعطى ببطء تحت الجلد ، عادة عن طريق مضخة صغيرة محمولة تُستخدم طوال الليل. يستغرق علاج الثلاسيميا وقتًا طويلاً وقليلًا من الألم. الآثار الجانبية لهذا الدواء لدى مرضى الثلاسيميا هي مشاكل في الرؤية والسمع.
• Deferasirox هو حبة تؤخذ مرة واحدة في اليوم. الآثار الجانبية لعقار الثلاسيميا هي الصداع والغثيان (عدم الراحة في المعدة) والقيء والإسهال وآلام المفاصل والتعب.

3. مكملات حمض الفوليك

حمض الفوليك هو نوع من فيتامين ب يلعب دورًا في تكوين خلايا الدم الحمراء السليمة. يوصي الأطباء بمكملات حمض الفوليك بالإضافة إلى أدوية نقل الدم و / أو العلاج باستخلاب الحديد.

4. زرع الدم ونخاع العظام

تم تطوير علاج الثلاسيميا هذا بالفعل وهو يمر بمرحلة الاختبار. ومع ذلك ، بالنسبة لإندونيسيا نفسها ، فإن زرع نخاع العظام ، المعروف أيضًا باسم BMT (زرع نخاع العظام) بمعدل أقل.

يتم إجراء عمليات زرع الخلايا الجذعية في الدم والنخاع لاستبدال الخلايا الجذعية التالفة بخلايا سليمة من متبرع. الخلايا الجذعية (الخلايا الجذعية) هي خلايا في نخاع العظام تلعب دورًا في إنتاج خلايا الدم الحمراء وأنواع أخرى من خلايا الدم.

زرع الخلايا الجذعية هو العلاج الوحيد الذي يمكن أن يشفي من مرض الثلاسيميا. ومع ذلك ، لم يتمكن سوى عدد قليل من المرضى المصابين بالثلاسيميا الشديدة من العثور على متبرع مناسب.

يسمح العلاج الحالي لمرضى الثلاسيميا المتوسطة والشديدة بالعيش لفترة أطول. ومع ذلك ، يتعين عليهم التعامل مع مضاعفات مرض الثلاسيميا التي قد تحدث من وقت لآخر.

جزء مهم من علاج مرض الثلاسيميا هو علاج مضاعفاته. قد تكون هناك حاجة إلى علاج مضاعفات لعلاج مشاكل القلب أو أمراض الكبد والالتهابات وهشاشة العظام وغيرها من المشاكل الصحية.